Geneesmiddeleninformatiebank

1. Wat is Miglustat Waymade en waarvoor wordt dit medicijn gebruikt*

Miglustat Waymade bevat de werkzame stof miglustat die behoort tot een groep medicijnen die het metabolisme beïnvloeden. Het wordt gebruikt voor de behandeling van twee aandoeningen:

•
Miglustat Waymade wordt gebruikt bij volwassenen voor de behandeling van een milde tot matige vorm van de ziekte van Gaucher type 1.

Bij de ziekte van Gaucher type 1 wordt een stof, glucosylceramide, niet uit uw lichaam verwijderd.
Deze stof hoopt zich op in bepaalde cellen van het immuunsysteem van het lichaam. Dit kan leiden tot
lever- en miltvergroting, veranderingen in het bloed en botziekte.

De gebruikelijke behandeling van de ziekte van Gaucher type 1 is enzymvervangende therapie
(Enzyme Replacement Therapy, ERT). Miglustat Waymade wordt uitsluitend gebruikt in gevallen waarin de patiënt niet geschikt wordt geacht voor ERT.

•
Miglustat Waymade wordt ook gebruikt bij volwassenen en kinderen voor de behandeling van progressieve neurologische symptomen van de ziekte van Niemann-Pick type C.

Als u aan de ziekte van Niemann-Pick type C lijdt, hopen vetten zoals glycosfingolipiden zich op in de cellen van uw hersenen. Dit kan leiden tot stoornissen in neurologische functies zoals langzame oogbewegingen, balans, slikken en geheugen en epileptische aanvallen.

De werking van Miglustat Waymade is gebaseerd op het remmen van het enzym glucosylceramidesynthase dat verantwoordelijk is voor de eerste stap in de synthese van de meeste glycosfingolipiden.

Een uitgebreide beschrijving van de werkzaamheid en mogelijke bijwerkingen van dit geneesmiddel vindt u in de patiëntenbijsluiter en samenvatting van de productkenmerken.

• Registratienummer:RVG 133916
•  
• Procedurenummer:NL/H/6155/001
•  
• Datum
  verstrekking
  handelsvergunning:10 december 2025
•  
• Handelsvergunninghouder:Waymade B.V.
  Herikerbergweg 88
  1101 CM AMSTERDAM
•